RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku AOC 1044
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study with an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 (delpacibart…
Badane leki: AOC 1044
+2
+2W Polsce: Wkrótce rekrutacjaNa świecie: RekrutujeFaza I/II
Dystrofia mięśniowa: badanie kliniczne fazy I/II
Tytuł w rejestrze: A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 45 Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-45
Najważniejsze informacje
- Choroba
- Dystrofia mięśniowa (Duchenne Muscular Dystrophy)
- Faza
- Faza I/II
- Status w Polsce
- Wkrótce rekrutacjastan dla Polski według CTIS (zgoda wydana, rekrutacja jeszcze nie ruszyła)
- Status na świecie
- Rekrutujestan całego badania w rejestrze
- Wiek uczestników
- do 64 lat
- Płeć
- kobiety i mężczyźni
- Planowana liczba uczestników
- w Polsce 8, łącznie 10
- Sponsor
- Entrada Therapeutics Inc.
- Terminy (planowane)
- 30 czerwca 2025 - 30 października 2028
- Kraje
- 8: Belgia, Francja, Hiszpania, Holandia, Irlandia, Polska, Wielka Brytania, Włochy
- Numer w rejestrze
- 2024-517499-39-00 (CTIS), NCT07038824 (ClinicalTrials.gov)
Gdzie prowadzone jest badanie
Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (2), alfabetycznie według miejscowości:
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Wkrótce rekrutacjaGdańskKontakt
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Wkrótce rekrutacjaWarszawaKontakt
rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych
Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.
Więcej badań w tych miastach:
Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.
Cel badania
Opis z rejestru (w języku angielskim):
This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participants who have Duchenne muscular dystrophy (DMD), a rare genetic condition. The researchers want to: Test how safe ENTR-601-45 is, learn about any side effects, and look at the potential positive effects of ENTR-601-45, compared to placebo. Placebo looks like the investigational medicine but does not contain any active ingredient. In this summary ENTR-601-45 and placebo are both called study treatments.
The study has 2 parts: Part A: to evaluate if ENTR-601-45 is safe and to determine the best dose of ENTR-601-45 for Part B. Part B: to further evaluate the effect and safety of ENTR-601-45 at the dose determined in Part A. Participants will be able to roll into an open-label treatment period during which the safety and efficacy of extended dosing will be evaluated.
Participants will:
* Receive study treatment in the form of multiple intravenous (IV) infusions (slow injection) into a vein over the course of several weeks in Part A and in Part B * Visit the clinic regularly for checkups and tests such as: blood and urine tests, physical examinations, questionnaires, muscle biopsies and exercise tests. Participants will have a muscle biopsy at the beginning of their participation and after their last dose to allow researchers to compare whether there have been changes in the muscle as a result of the study drug.
Participants are allowed to continue receiving their standard of care therapy for DMD during the study, as long as their health remains stable.
Leczenie w badaniu
| Lek / interwencja | Rola | Postać, podanie |
|---|---|---|
| SODIUM CHLORIDE | Placebo | SOLUTION FOR INFUSION, intravenous infusion |
| ENTR-601-45 | badany | SOLUTION FOR INFUSION, intravenous infusion |
Kryteria udziału
Kryteria w języku angielskim, tak jak w rejestrze.
Kryteria włączenia kto może wziąć udział (6)
- Genetic diagnosis of DMD and confirmed pathologic variant in the dystrophin gene that is amenable to exon 45 skipping as reviewed by a central genetic counselor.
- Assigned male at birth with clinical signs compatible with Duchenne muscular dystrophy as determined by the investigator.
- Part A: 4-20 years of age
- Ambulatory Status Part A: ambulatory with a specific Performance of the Upper Limb v2.0 (PUL 2.0) Entry item at Screening
- Adequate muscle for obtaining tissue biopsy as assessed by the investigator.
- Other protocol-defined criteria apply
Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (9)
- Any significant concomitant medical condition that interfere with the ability to comply with protocol requirements
- Has an acute illness within 4 weeks prior to the first dose of study drug which may interfere with study measurements or jeopardize participant’s safety
- Use of the following medications: a. Prior or current treatment with any exon skipping therapy within the previous 12 months b. Prior or current treatment with any gene therapy c. Use of anti-coagulants, anti-thrombotics, or anti-platelet agents d. Use of immunosuppressants (other than systemic or oral corticosteroids for chronic non-DMD conditions) e. Treatment with a histone deacetylase (HDAC) inhibitor, including (but not limited to) givinostat
- Laboratory abnormalities
- Daytime ventilator dependence, or any use of invasive mechanical ventilation via tracheostomy.
- Has an abnormal electrocardiogram (ECG) reading assessed as clinically significant by the investigator, and/or a QT interval with Fridericia correction method (QTcF) >450 msec at Screening or prior to the first dose of study drug on Day 1.
- Received any experimental or investigational drug, etc. within 3 months prior to first dose or within 5 half-lives (whichever is longer).
- Use of any pharmacologic treatment, other than stable corticosteroids, that might have had an effect on muscle strength or function during the study (eg, growth hormone, testosterone).
- Other protocol-defined criteria apply.
To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.
Zapytaj o udział w tym badaniu
Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.
Zadzwoń do naszego specjalisty+48 664 930 800pon-pt: 9:00 - 18:00
Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer
Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.
Inne badania: dystrofia mięśniowa
RekrutujeFaza II
Badanie fazy II leku SAT-3247
Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients
Badane leki: SAT-3247
RekrutujeFaza I/II
Badanie kliniczne fazy I/II
A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 44 Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-44
Rekrutuje
Badanie kliniczne
Assessments in Patients With Muscular Pathology and in Control Subjects : The ActiLiège Next Study
RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku givinostat
Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
Badane leki: givinostat+4
+4Rekrutacja wkrótceFaza I/II
Badanie kliniczne fazy I/II
A PHASE 1/2, OPEN-LABEL, EXPLORATORY CLINICAL TRIAL TO EVALUATE THE SAFETY AND EFFICACY OF DT-DEC01 THERAPY IN PATIENTS WITH DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 2 października 2026.