RekrutujeFaza II
Badanie fazy II leku SAT-3247
Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients
Badane leki: SAT-3247
W Polsce: Wkrótce rekrutacjaNa świecie: RekrutujeFaza III
Dystrofia mięśniowa: badanie fazy III leku AOC 1044
Randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane za pomocą placebo, globalne badanie fazy 3 z fazą kontynuacyjną prowadzoną metodą otwartej próby, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo podawanego dożylnie produktu AOC 1044 (delpacybartu zotadyrsenu) w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) z mutacjami genowymi podatnymi na pominięcie eksonu 44.
Tytuł w rejestrze: A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study with an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 (delpacibart zotadirsen) for the Treatment of DMD with Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping
Najważniejsze informacje
- Choroba
- Dystrofia mięśniowa (Duchenne muscular dystrophy)
- Faza
- Faza III
- Status w Polsce
- Wkrótce rekrutacjastan dla Polski według CTIS (zgoda wydana, rekrutacja jeszcze nie ruszyła)
- Status na świecie
- Rekrutujestan całego badania w rejestrze
- Wiek uczestników
- do 17.99 lat
- Płeć
- tylko mężczyźni
- Planowana liczba uczestników
- w Polsce 6, łącznie 28
- Badany lek
- AOC 1044
- Sponsor
- Avidity Biosciences Inc.
- Terminy (planowane)
- 26 maja 2026 - 31 października 2029
- Kraje
- 10: Australia, Belgia, Francja, Hiszpania, Holandia, Kanada, Niemcy, Polska, Wielka Brytania, Włochy
- Numer w rejestrze
- 2025-523087-20-00 (CTIS)
Gdzie prowadzone jest badanie
Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (2), alfabetycznie według miejscowości:
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Wkrótce rekrutacjaGdańskKontakt
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Wkrótce rekrutacjaWarszawaKontakt
rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych
Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.
Więcej badań w tych miastach:
Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.
Cel badania
Ocena skuteczności produktu AOC 1044 pod względem wpływu na czynność mięśni
Leczenie w badaniu
| Lek / interwencja | Rola | Postać, podanie |
|---|---|---|
| DELPACIBART ZOTADIRSEN (AOC 1044) | badany | SOLUTION FOR INFUSION, intravenous |
| N/A (Sodium Chloride 0.9% w/v) | Placebo | N/A |
Kryteria udziału
Kryteria włączenia kto może wziąć udział (5)
- Uczestnik i jego przedstawiciel ustawowy udzielili pisemnej świadomej zgody i/lub zgody osoby niepełnoletniej (podpisanej i opatrzonej datą).
- Pacjenci płci męskiej, chodzący samodzielnie, z udokumentowanym klinicznie rozpoznaniem DMD lub z wyraźnym wystąpieniem objawów DMD w wieku 6 lat lub wcześniej.
- Akceptowalne badanie genetyczne potwierdzające mutację genu dystrofiny przesuwającą ramkę odczytu, podatną na pominięcie eksonu 44.
- Wiek od 7 do 16 lat (włącznie) w chwili wyrażenia świadomej zgody.
- Uczestnicy muszą przyjmować kortykosteroidy w stałej dawce przez co najmniej 6 miesięcy przed wizytą w dniu 1. Należy oczekiwać, że ten schemat podawania pozostanie niezmieniony przez cały czas trwania badania.
Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (3)
- Wcześniejsze leczenie produktem terapii komórkowej lub genowej.
- Leczenie z zastosowaniem innego oligonukleotydu w okresie 6 miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody (z wyłączeniem szczepionek RNA przeciwko COVID-19).
- W przypadku stosowania któregokolwiek z poniższych schematów leczenia uczestnicy muszą stosować stały schemat leczenia i muszą planować jego kontynuowanie przez cały czas trwania badania (odpowiednie zmiany uwzględniające masę ciała i skład). Uczestnicy będą wykluczeni z udziału w badaniu, jeśli przed wyrażeniem świadomej zgody ich stały schemat leczenia będzie następujący: a. W przypadku hormonu wzrostu i/lub testosteronu: < 1 miesiąca. b. W przypadku giwinostatu: < 6 miesięcy.
To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.
Zapytaj o udział w tym badaniu
Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.
Zadzwoń do naszego specjalisty+48 664 930 800pon-pt: 9:00 - 18:00
Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer
Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.
Inne badania: dystrofia mięśniowa
RekrutujeFaza I/II
Badanie kliniczne fazy I/II
A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 45 Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-45
RekrutujeFaza I/II
Badanie kliniczne fazy I/II
A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 44 Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-44
Rekrutuje
Badanie kliniczne
Assessments in Patients With Muscular Pathology and in Control Subjects : The ActiLiège Next Study
RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku givinostat
Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
Badane leki: givinostat+4
+4Rekrutacja wkrótceFaza I/II
Badanie kliniczne fazy I/II
A PHASE 1/2, OPEN-LABEL, EXPLORATORY CLINICAL TRIAL TO EVALUATE THE SAFETY AND EFFICACY OF DT-DEC01 THERAPY IN PATIENTS WITH DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 2 października 2026.