Sotatercept u dzieci z tętniczym nadciśnieniem płucnym, leczonych zgodnie ze standardem opieki

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (6)

1. Udokumentowane, diagnostyczne cewnikowanie prawego serca (RHC) w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym potwierdzającym rozpoznanie tętniczego nadciśnienia płucnego grupy 1 (wg WHO) w którymkolwiek z następujących podtypów: • Idiopatyczne tętnicze nadciśnienie płucne (IPAH) • Dziedziczne tętnicze nadciśnienie płucne • Tętnicze nadciśnienie płucne związane z przyjęciem leków / substancji toksycznych • Tętnicze nadciśnienie płucne związane z chorobą tkanki łącznej • Tętnicze nadciśnienie płucne związane z wrodzoną chorobą serca z zamknięciem przetoki >6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, a następnie potwierdzone przez cewnikowanie prawego serca przed badaniem przesiewowym • Tętnicze nadciśnienie płucne z przypadkowym przetłoczeniem
2. Należy stosować stałe dawki podstawowego leczenia tętniczego nadciśnienia płucnego (inhibitorów fosfodiesterazy typu 5 (PDE5), antagonistów receptora endoteliny (ERAs), rozpuszczalnych stymulatorów cyklazy guanylanowej (sGCS) lub prostanoidów [w tym podskórnych i dożylnych])
3. Mężczyźni biorący udział w badaniu muszą wyrazić zgodę na poniższe warunki podczas okresu interwencji i przez co najmniej 16 tygodni (112 dni) po ostatniej dawce interwencji badawczej: • wstrzymanie się od stosunków heteroseksualnych jako preferowanego i typowego stylu życia (stała abstynencja w perspektywie długoterminowej) i zgoda na zachowanie abstynencji lub • stosowanie antykoncepcji, chyba że mają potwierdzoną azoospermię (po wazektomii lub z przyczyn medycznych, udokumentowaną na podstawie przeglądu dokumentacji medycznej uczestnika przez personel ośrodka, badania lekarskiego lub wywiadu medycznego), jak opisano poniżej: o stosowanie dodatkowej metody antykoncepcji w przypadku stosunku płciowego polegającego na wprowadzeniu członka do pochwy kobiety w wieku rozrodczym, która nie jest obecnie w ciąży. Uwaga: mężczyźni, których partnerka jest w ciąży lub karmi piersią, muszą się zgodzić na zachowanie abstynencji od stosunku płciowego polegającego na wprowadzeniu członka do pochwy lub stosowanie prezerwatywy męskiej podczas każdego takiego stosunku
4. Kobiety biorące udział w badaniu nie mogą być w wieku rozrodczym lub muszą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji bądź muszą zachować abstynencję od stosunków heteroseksualnych w okresie interwencji i przez co najmniej 16 tygodni (112 dni) po ostatniej dawce interwencji badawczej
5. Mężczyźni biorący udział w badaniu muszą wyrazić zgodę na powstrzymanie się od oddawania krwi lub spermy przez okres badania i przez 16 tygodni (112 dni) po ostatniej dawce interwencji badawczej
6. Kobiety biorące udział w badaniu muszą wyrazić zgodę na powstrzymanie się od oddawania krwi, jajeczek lub komórek jajowych przez okres badania i przez 16 tygodni (112 dni) po ostatniej dawce interwencji badawczej