Badanie podawanego podskórnie efgartigimodu PH20 u dzieci w wieku od 2 do mniej niż 18 lat z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (1)

1. • Małoletnia w wieku rozrodczym będąca w ciąży lub karmiąca piersią bądź planująca zajście w ciążę w trakcie udziału w badaniu. • Nasilające się osłabienie mięśni wskutek współistniejącego zakażenia lub stosowania leków. • Udokumentowany brak odpowiedzi klinicznej na wymianę osocza (PLEX). • Otrzymanie żywej bądź żywej, atenuowanej szczepionki w ciągu <4 tygodni przed przesiewem. • Tymektomia wykonana w ciągu 3 miesięcy przed przesiewem lub zaplanowana na okres udziału w badaniu. • Potwierdzona choroba autoimmunologiczna lub stan medyczny, które zakłócałyby dokładną ocenę objawów klinicznych uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej albo narażały uczestnika na nadmierne ryzyko. • Choroba nowotworowa, rak w wywiadzie, chyba że jest uznawana za wyleczoną dzięki odpowiedniej terapii bez oznak wznowy przez ≥3 lata. Do badania w dowolnym momencie można włączyć odpowiednio leczonych uczestników z następującymi nowotworami: rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry, rak in situ szyjki macicy, rak in situ piersi, przypadkowo stwierdzony w badaniu histopatologicznym rak gruczołu krokowego. • Istotne klinicznie, aktywne zakażenie, które w opinii badacza nie ustąpiło w odpowiednim stopniu lub w momencie przesiewu dodatni wynik badania surowicy pod kątem aktywnego zakażenia w postaci: wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV), wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV), HIV • Dodatni wynik testu PCR w kierunku SARS-CoV-2 w momencie przesiewu, jeśli dotyczy. • Występowanie obecnie lub w przeszłości istotnej klinicznie choroby, niedawne (w ciągu 3 miesięcy przed przesiewem) przejście dużego zabiegu chirurgicznego lub zaplanowany taki zabieg na okres badania bądź występowanie obecnie lub w przeszłości dowolnego stanu medycznego, który w opinii badacza zakłócałby wyniki badania lub narażał uczestnika na nadmierne ryzyko. • Otrzymanie innego badanego leku w innym badaniu klinicznym w ciągu <12 tygodni przed przesiewem. • Trwający udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym. • Wcześniejszy udział w badaniu klinicznym efgartigimodu i otrzymanie przynajmniej 1 dawki badanego leku. • Potwierdzona nadwrażliwość na badany leku lub na dowolną z jego substancji pomocniczych. • W wywiadzie lub obecnie - zgodnie z oceną badacza - nadużywanie alkoholu, substancji psychoaktywnych bądź leków. • Stosowanie pewnych leków przed przesiewem (więcej informacji jest dostępnych w protokole) Pełna lista kryteriów wyłączenia jest dostępna w protokole.