Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania nowej postaci kladrybiny podawanej doustnie w porównaniu z placebo u uczestników z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną (MyClad)

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (17)

1. Zaburzenie immunologiczne inne niż miastenia rzekomoporaźna albo dowolny inny stan wymagający przewlekłego leczenia kortykosteroidami podawanymi doustnie, dożylnie, domięśniowo albo dostawowo. Należycie kontrolowana choroba tarczycy, na podstawie oceny Badacza prowadzącego lub lekarza prowadzącego uczestnika odnotowanej w dokumentach źródłowych, nie stanowi podstawy do wykluczenia z udziału w badaniu.
2. Stwierdzona w wywiadzie tymektomia w ciągu sześciu miesięcy przed okresem badań przesiewowych.
3. Zastosowanie mogą mieć również inne kryteria wykluczające zdefiniowane w protokole.
4. Dotyczy wyłącznie Francji: osoby objęte ochroną sądu opiekuńczego, osoby nieobjęte systemem ubezpieczenia społecznego, chronione osoby dorosłe.
5. Wynik negatywny w kierunku przeciwciał przeciwko wirusowi ospy wietrznej i półpaśca podczas badań przesiewowych.
6. Zastosowanie mogą mieć również inne kryteria wykluczające zdefiniowane w protokole.
7. Występowanie molekularnie scharakteryzowanego lub podejrzewanego wrodzonego zespołu miastenicznego, zespołu Lamberta-Eatona, dziedzicznej miopatii, dystrofii mięśniowej, nabytej miopatii lub jakiejkolwiek innej choroby neurologicznej lub układowej, przy której występuje podobne osłabienie mięśni jak w przypadku miastenii rzekomoporaźnej.
8. Czynne, klinicznie istotne zakażenie wirusowe, bakteryjne lub grzybicze, w tym wyniki RM mózgu spójne z objawami zakażenia, takiego jak postępująca wieloogniskowa leukoencefalopatia, lub jakikolwiek poważny epizod zakażenia wymagający hospitalizacji lub leczenia za pomocą pozajelitowych środków przeciwzakaźnych w ciągu czterech tygodni przed okresem przesiewowym lub w jego trakcie, lub zakończenie stosowania doustnych środków przeciwzakaźnych w ciągu dwóch tygodni przed okresem przesiewowym lub w jego trakcie, lub stwierdzone w wywiadzie nawracające infekcje (tj. trzy lub więcej infekcji tego samego rodzaju w odnawialnym 12–miesięcznym okresie). Kandydoza pochwy, grzybica paznokci i wirus opryszczki pospolitej narządów płciowych lub jamy ustnej nie stanowią podstawy do wykluczenia, jeśli Badacz uzna, że są należycie kontrolowane.
9. Stwierdzona w wywiadzie albo rozpoznana obecnie czynna gruźlica.
10. Aktywny nowotwór złośliwy lub dodatni wywiad w kierunku nowotworu.
11. Leczenie niesteroidowymi lekami immunosupresyjnymi, stosowanymi w leczeniu miastenii rzekomoporaźnej, takimi jak azatiopryna, mykofenolan mofetylu, metotreksat, cyklosporyna, takrolimus w ciągu czterech tygodni przed randomizacją.
12. Napady uogólnione stwierdzone w wywiadzie (z wyjątkiem stwierdzonych w wywiadzie drgawek gorączkowych u uczestnika w okresie dzieciństwa)
13. Nawracające zakażenia w wywiadzie (tj. 3 lub więcej zakażeń rocznie udokumentowanych na podstawie dostępnych danych źródłowych) w ciągu ostatnich 2 lat.
14. Przerwanie leczenia jakimikolwiek niesteroidowymi lekami immunosupresyjnymi stosowanymi w leczeniu uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej, takimi jak azatiopryna, mykofenolan mofetylu, metotreksat, cyklosporyna, cyklofosfamid, takrolimus, w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniami przesiewowymi.
15. W przypadku leczenia niesteroidowymi lekami immunosupresyjnymi z powodu uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej dawka podczas badań przesiewowych przekracza 50 mg/dobę dla azatiopryny, 500 mg/dobę dla mykofenolanu mofetylu, 1 mg/dobę dla takrolimusu, 50 mg/dobę dla cyklosporyny, 25 mg/dobę dla cyklofosfamidu lub 7,5 mg/tydzień dla metotreksatu.
16. Udział w badaniu klinicznym jakiegokolwiek badanego leku w ciągu 6 miesięcy lub 5 okresów półtrwania badanego leku stosowanego w poprzednim badaniu klinicznym przed randomizacją, w zależności od tego, który okres jest dłuższy. Pacjenci otrzymujący kiedykolwiek wcześniej kladrybinę nie mogą jednak wziąć udziału w badaniu niezależnie od czasu, jaki upłynął od ekspozycji.
17. Leczenie inhibitorami FcRn lub inhibitorami dopełniacza (takimi jak ekulizumab, rozanoliksyzumab, efgartigimod, rawulizumab lub zilukoplan, albo nipokalimab) w ciągu ośmiu tygodni przed randomizacją.