Badanie prowadzone w celu ustalenia dawki i bezpieczeństwa stosowania ascyminibu u dzieci i młodzieży z przewlekłą białaczką szpikową

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (5)

1. Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej: a. Grupa otrzymująca postać leku dla dzieci i młodzieży: w wieku ≥ 1 roku i mniej niż 18 lat w chwili rozpoczęcia udziału w badaniu. b. Grupa otrzymująca postać leku dla dorosłych: w wieku ≥ 14 lat i mniej niż 18 lat oraz o masie ciała ≥ 40 kg w chwili rozpoczęcia udziału w badaniu.
2. Uczestnicy z Ph+ CML-CP, którzy muszą spełnić wszystkie poniższe kryteria dotyczące wartości badań laboratoryjnych podczas wizyty przesiewowej. W sytuacji, gdy dostępne będą wyniki badania określającego liczbę blastów i promielocytów w szpiku kostnym, zostaną one zaakceptowane, jeśli badanie zostało przeprowadzone lokalnie w okresie 56 dni przed wizytą przesiewową, w celu uniknięcia jego powtarzania. a. <15% blastów we krwi obwodowej i szpiku kostnym b. < 30% blastów wraz z promielocytami we krwi obwodowej i szpiku kostnym c. < 20% granulocytów zasadochłonnych ( bazofili) we krwi obwodowej d. Liczba granulocytów obojętnochłonnych (neutrofili) ≥ 1,5 x 10^9/l (lub liczba białych krwinek (WBC) ≥ 3 x 10^9/l, jeśli liczba granulocytów obojętnochłonnych nie jest dostępna) oraz liczba płytek krwi ≥ 100 x 10^9/l e. Brak dowodów na występowanie zmian pozaszpikowych z wyjątkiem hepatosplenomegalii
3. Wcześniejsze leczenie co najmniej jednym TKI
4. Niepowodzenie leczenia z użyciem ostatniego TKI lub jego nietolerancja w chwili badań przesiewowych.
5. Występowanie typowych transkryptów genu fuzyjnego BCR-ABL1 [e14a2 i/lub e13a2] w momencie badań przesiewowych, które można wykryć z zastosowaniem wystandaryzowanej oceny ilościowej z użyciem ilościowej łańcuchowej reakcji polimerazy w czasie rzeczywistym (RQ-PCR).