Badanie mezagitamabu u dorosłych z przewlekłą pierwotną małopłytkowością immunologiczną

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (5)

1. U uczestnika rozpoznano pierwotną ITP, która utrzymuje się przez co najmniej 12 miesięcy. Rozpoznania dokonano zgodnie z wytycznymi Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego z roku 2019 dotyczącymi ITP (The American Society of Hematology 2019 Guidelines for ITP, Neunert i in. 2019 r.) lub zaktualizowanego międzynarodowego raportu o konsensusie w sprawie badania i leczenia pierwotnej ITP (Updated International Consensus Report on The Investigation and Management of Primary ITP, Provan i in. 2019 r.), zależnie od tego, który z tych dokumentów ma zastosowanie zgodnie z lokalnie obowiązującymi zasadami.
2. Rozpoznanie ITP u uczestnika potwierdza wcześniejsza odpowiedź na terapię ITP (z wyłączeniem TPO-RA), zdefiniowana jako osiągnięcie liczby płytek krwi ≥50 000/µL.
3. Uczestnik wykazuje dowody niewystarczającej odpowiedzi lub nietolerancji na co najmniej jedną obecnie dostępną terapię pierwszego rzutu w leczeniu ITP (na przykład kortykosteroidy) i co najmniej jedną obecnie dostępną terapię drugiego rzutu w leczeniu ITP (na przykład TPO-RA, rytuksymab, fostamatinib, mykofenolan)*. Niewystarczającą odpowiedź na poprzednie leczenie definiuje się jako brak osiągnięcia trwałej liczby płytek krwi wynoszącej co najmniej 50 000/µl lub podwojenia wyjściowej liczby płytek krwi po odpowiednim cyklu wcześniejszego leczenia ITP. Nietolerancję definiuje się jako udokumentowane działanie niepożądane powodujące przerwanie leczenia.
4. Uczestnik ma średnią liczbę płytek krwi wynoszącą <30 000/µl (z indywidualnymi wartościami ≤35 000/µl) na podstawie co najmniej 2 kolejnych pomiarów wykonanych w odstępie co najmniej 5 dni w okresie obejmującym fazę przesiewową i ewentualnie dzień 1., w tym co najmniej 1 z tych pomiarów wykonano w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego produktu leczniczego (IMP) (dzień 1.).
5. Jeżeli uczestnik otrzymuje dozwolone standardowe leczenie ITP w momencie badań przesiewowych i zamierza kontynuować leczenie, leczenie może być kontynuowane w trakcie badania, jeżeli dawka i częstość podawania były stabilne przez co najmniej 4 tygodnie przed otrzymaniem pierwszej dawki IMP (tj. w dniu 1.) i oczekuje się, że pozostaną stabilne przez cały okres badania. Dozwolone leczenie skojarzone może obejmować po 1 leku z każdej z następujących 3 kategorii: a) jeden agonista receptora trombopoetyny (np. romiplostim, eltrombopag, awatrombopag, hetrombopag) i (lub) b) jeden doustny kortykosteroid przyjmowany codziennie lub co drugi dzień (nie przekraczać dawki prednizonu 20 mg na dobę lub dawki równoważnej) i (lub) c) fostamatinib. Jeżeli uczestnicy nie planują dalszego stosowania tych środków w trakcie badania, muszą one zostać wypłukane z organizmu. Dodatkowe informacje podano w punkcie 6.8.2.