Badanie oceniające wpływ i bezpieczeństwo stosowania efgartigimodu podawanego dożylnie u uczestników w wieku od 12 do mniej niż 18 lat z przewlekłą małopłytkowością immunologiczną

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (14)

1. 1A. jest w wieku od 12 do <18 lat podczas wypełniania formularza świadomej zgody, zdefiniowanego jako udzielanie świadomej zgody zgodnie z lokalnymi przepisami oraz posiadanie rodzica lub opiekuna podpisać formularz świadomej zgody. Uczestnicy w wieku pełnoletnim, zgodnie z lokalnymi przepisami, mogą podpisać formularz świadomej zgody
2. 2A. Jest w stanie ukończyć proces uzyskiwania świadomej zgody opisany w punkcie 10.1.3 i może przestrzegać wymogów protokołu
3. Dotyczy kobiet zdolnych do posiadania potomstwa (zgodnie z definicją w punkcie 10.4.1.1): uczestniczka zobowiązuje się do stosowania środków antykoncepcyjnych zgodnych z miejscowymi przepisami oraz wymogami badania zdefiniowanymi w punkcie 10.4.2.1
4. Dotyczy kobiet zdolnych do posiadania potomstwa: uczestniczka uzyskuje ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badań przesiewowych i ujemny wynik testu ciążowego z moczu w punkcie początkowym, przed otrzymaniem badanego produktu leczniczego (BPL) (punkt 10.4.2.1)
5. Udokumentowane rozpoznanie przewlekłej pierwotnej małopłytkowości immunologicznej, zgodnie z kryteriami Międzynarodowej Grupy Roboczej1,3: liczba płytek krwi <100 × 109/l przy braku innych przyczyn czy zaburzeń, które mogą być związane z małopłytkowością
6. 6A. Udokumentowany czas trwania pierwotnej ITP dłuższy niż 12 miesięcy w dniu zakończenia procesu uzyskania świadomej zgody
7. Udokumentowane wcześniejsze leczenie małopłytkowości immunologicznej z zastosowaniem co najmniej 1 z następujących środków: kortykosteroidy, immunoglobulina dożylna (IVIg), immunoglobulina anty-D (w przypadku uczestników, którzy nie zostali poddani splenektomii i mają status Rho[D]-dodatni), agonista receptora trombopoetyny (TPO-RA) lub rytuksymab
8. Udokumentowana, wcześniejsza odpowiedź, zdefiniowana jako jeden wynik oznaczenia liczby płytek krwi na poziomie ≥50 × 109/l, na co najmniej jedną z następujących metod leczenia małopłytkowości immunologicznej: prednizon, inne lub nieokreślone kortykosteroidy, IVIg lub immunoglobulina anty-D (w przypadku uczestników, którzy nie zostali poddani splenektomii i mają status Rho[D]-dodatni)
9. Udokumentowana, niewystarczająca odpowiedź na wcześniejsze leczenie małopłytkowości immunologicznej kortykosteroidami, IVIg, immunoglobuliną anty-D (w przypadku uczestników, którzy nie zostali poddani splenektomii i mają status Rho[D]-dodatni), TPO-RA, rytuksymabem lub za pomocą splenektomii, równoznaczna ze spełnianiem dowolnego z następujących kryteriów: a) nieuzyskanie wyniku liczby płytek krwi ≥50 × 109/l po leczeniu b) liczba płytek krwi ≥50 × 109/l po leczeniu, a następnie liczba płytek krwi <50 × 109/l c) wzrost liczby płytek krwi mniejszy niż dwukrotny w stosunku do oznaczenia przed leczeniem d) nieuzyskanie wyniku liczby płytek krwi ≥30 × 109/l po splenektomii e) liczba płytek krwi ≥30 × 109/l po splenektomii, a następnie liczba płytek krwi <30 × 109/l f) zmniejszenie się liczby płytek krwi do <30 × 109/l przy stopniowym zmniejszaniu dawek kortykosteroidów g) konieczność stałego podawania prednizonu (lub równoważnego kortykosteroidu) w dawce 5 mg/dobę w celu utrzymania liczby płytek krwi ≥30 × 109/l i/lub w celu zapobiegania krwawieniom h) powtarzające się podawanie kortykosteroidu przez przynajmniej 2 miesiące w celu utrzymania liczby płytek krwi ≥30 × 109/l i/lub w celu zapobiegania krwawieniom
10. Udokumentowana średnia liczba płytek krwi w punkcie początkowym wynosząca <30 x 109/l przed randomizacją w dniu 1 badania
11. Jeden udokumentowany kwalifikujący się wynik oznaczenia liczby płytek krwi (tj. liczba płytek krwi użyta we wzorze do obliczenia średniej arytmetycznej) w dniu 1 badania przed randomizacją
12. Przynajmniej dwa udokumentowane kwalifikujące się wyniki oznaczenia liczby płytek krwi między dniem -14 a dniem 1 badania przed randomizacją
13. Przynajmniej trzy udokumentowane kwalifikujące się wyniki oznaczenia liczby płytek krwi w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją w dniu 1 badania
14. Brak udokumentowanego wyniku oznaczenia liczby płytek krwi na poziomie >35 x 109/l w ciągu 30 dni przed randomizacją w dniu 1 badania