Badanie farmakokinetyczne, farmakokinetyczne, bezpieczeństwa i skuteczności stosowania gefurulimabu u dzieci z uogólnioną miastenią AChR+

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (21)

1. "Cechy kliniczne, które zdaniem Badacza wskazują na pogorszenie stanu klinicznego, zgodnie z definicją podaną w ustępie 4.1.6.1, w tym na przełom miasteniczny, ≤ 28 dni przed badaniem przesiewowym lub w okresie badań przesiewowych. UWAGA: Uczestnicy mogą kwalifikować się do ponownego badania przesiewowego po ustąpieniu pogorszenia stanu klinicznego oraz powrocie do standardowego leczenia i ustabilizowaniu go przez okres podany w kryteriach włączenia (Tabela 11)."
2. Jakiekolwiek schorzenie (np. choroba serca, płuc, nerek, onkologiczna, neurologiczna lub psychiatryczna) lub czynnik ryzyka, który, zdaniem Badacza lub monitora medycznego, może utrudniać udział w badaniu, stwarzać dodatkowe ryzyko dla uczestnika, utrudniać ocenę bezpieczeństwa lub wpływać na skuteczność interwencji badawczej.
3. Stwierdzona w wywiadzie tymektomia lub inny zabieg chirurgiczny grasicy w ciągu 6 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe
4. "Każdy nieleczony nowotwór złośliwy grasicy, rak lub grasiczak. UWAGA: Uczestnicy, u których w wywiadzie stwierdzono wcześniejsze leczenie grasiczaka lub raka, kwalifikują się do badania, jeśli spełniają wszystkie poniższe warunki: a. Leczenie ukończone > 5 lat przed wizytą przesiewową b. Brak nawrotu w ciągu 5 lat przed wizytą przesiewową c. Brak oznak nawrotu w badaniu radiologicznym TK z kontrastem lub NMR, w tym z podaniem środka kontrastowego dożylnie, wykonanym w ciągu 6 miesięcy poprzedzających dzień 1. UWAGA: Uczestnicy, u których w wywiadzie stwierdzono wcześniejsze leczenie łagodnego nowotworu grasicy, kwalifikują się do badania, jeśli spełniają wszystkie poniższe warunki: a. Raporty histopatologiczne lub równoważne potwierdzają rozpoznanie łagodnego nowotworu grasicy b. Leczenie ukończono > 6 miesięcy przed wizytą przesiewową c. Brak stwierdzonego nawrotu w ciągu 6 miesięcy poprzedzających wizytę przesiewową d. Brak oznak nawrotu w badaniu radiologicznym TK lub NMR, w tym z podaniem środka kontrastowego dożylnie, wykonanym w ciągu 6 miesięcy poprzedzających dzień 1. e. Jeżeli nie ma odpowiedniej dokumentacji potwierdzającej rozpoznanie łagodnego nowotworu grasicy, uczestnik musi spełniać kryteria kwalifikowalności do badania określone dla nowotworu złośliwego lub raka grasicy powyżej. UWAGA: Grasiczak będący w stadium zaawansowania ≤ II według systemu Masaoka uważa się za łagodny; grasiczak jako będący w stadium zaawansowania ≥ III uważa się za złośliwy."
5. Zakażenie N. meningitidis w wywiadzie lub niewyleczone
6. Przewlekłe lub nawracające infekcje w ciągu ostatnich 12 miesięcy w wywiadzie, mogące stanowić dodatkowe ryzyko dla uczestnika.
7. Aktywne ogólnoustrojowe zakażenie bakteryjne, wirusowe lub grzybicze ≤ 14 dni poprzedzających dzień 1.
8. Nadwrażliwość na którykolwiek ze składników badanego leku, w tym na części składowe wyrobu medycznego (patrz Tabela 12) w wywiadzie.
9. "Nowotwór złośliwy w wywiadzie w ciągu 5 lat poprzedzających badanie przesiewowe UWAGA: Jedynymi wyjątkami, które nie wymagają wykluczenia z badania, są nowotwory skóry inne niż czerniak i rak szyjki macicy in situ, które były leczone bez oznak nawrotu."
10. Zaburzenia związane z używaniem alkoholu lub substancji psychoaktywnych w wywiadzie, stwierdzone lub podejrzewane w oparciu o aktualne kryteria diagnostyczne zawarte w podręczniku Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
11. "Jednoczesne leczenie którymkolwiek z poniższych leków lub wcześniejsze leczenie w okresach określonych poniżej jest niedozwolone: • Inhibitor dopełniacza: podany w okresie < 5 okresów półtrwania przed włączeniem do badania w dniu 1. Uczestnicy poddawani wcześniej leczeniu inhibitorem dopełniacza w czasie ≥ 5 okresów półtrwania przed włączeniem do badania w dniu 1 mogą zostać włączeni do badania, ale muszą dobrze tolerować takie leczenie, bez skutków ubocznych, które, zdaniem Badacza lub monitora medycznego, mogłyby utrudniać udział w badaniu, stwarzać dodatkowe ryzyko dla uczestnika lub utrudniać ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności interwencji badawczej. • Inhibitor FcRn: podany w okresie < 5 okresów półtrwania przed włączeniem do badania w dniu 1. Uczestnicy poddawani wcześniej leczeniu inhibitorem FcRn w czasie ≥ 5 okresów półtrwania przed włączeniem do badania w dniu 1 mogą zostać włączeni do badania, ale całkowity poziom IgG musi być wyższy niż dolna granica normy, aby można było ich zrekrutować. • Rytuksymab, okrelizumab lub inna terapia prowadząca do obniżenia liczby limfocytów B: stosowana lub zaplanowana w okresie ≤ 6 miesięcy (180 dni) poprzedzających włączenie do badania w dniu 1. Uczestnicy, którzy byli wcześniej poddawani terapii obniżającej liczbę limfocytów B, mogą zostać włączeni do badania po tym okresie, ale liczba limfocytów B i płytek krwi musi być wyższa niż dolna granica normy przed włączeniem do badania. • Okresowe (przewlekłe) podawanie PP/PE jako terapii podtrzymującej stosowane lub zaplanowane w okresie ≤ 3 miesięcy poprzedzających włączenie do badania w dniu 1. Jednakże PP/PE można stosować jako terapię ratunkową, jak opisano w ustępie 6.8.3."
12. Udział w innym badaniu dotyczącym leku eksperymentalnego, produktu biologicznego, produktu złożonego lub urządzenia w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania leczenia (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed pierwszą dawką badanej interwencji. Dozwolony jest udział w badaniach obserwacyjnych, np. badania rejestrowe MG
13. Pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał przeciwko HIV lub pozytywny wynik testu serologicznego na obecność HIV-1 lub HIV-2.
14. Dowody zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B lub C lub obecność antygenu HBsAg lub HBcAb z ujemnym wynikiem na obecność przeciwciał przeciwko antygenowi powierzchniowemu (anty-HBs) lub zakażenie HCV (dodatni wynik badania na obecność przeciwciał przeciwko HCV, z wyjątkiem uczestników z udokumentowanym skutecznym leczeniem). Jeżeli jest to lokalnie możliwe, trwałą odpowiedź wirusologiczną należy udokumentować lub ustalić podczas badania przesiewowego.
15. Uczestniczki, które mają pozytywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego lub w dniu 1.
16. Gorączka, udokumentowana temperatura ciała ≥ 38°C w ciągu 7 dni poprzedzających dzień 1.
17. Nieprawidłowości laboratoryjne stwierdzone podczas wizyty przesiewowej, w tym: a. AST lub ALT > 2 × GGN b. Bilirubina całkowita lub bilirubina bezpośrednia > 2 × GGN c. eGFR < 30 ml/min/1,73 m² lub uczestnik dializowany d. Wszelkie inne klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne, które, zdaniem Badacza, mogłyby sprawić, że udział w badaniu byłby niewskazany lub naraziłby uczestnika na nadmierne ryzyko.
18. Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub zamierzające zajść w ciążę podczas badania.
19. Uczestnik jest pracownikiem firmy Alexion lub instytucji/ośrodka badawczego lub jest z nim bezpośrednio powiązany.
20. Uczestnik lub opiekun nie jest w stanie lub nie chce podać leku badanego.
21. Brak możliwości lub niechęć do przestrzegania wymagań i ograniczeń protokołu, w tym do uczestnictwa w zaplanowanych wizytach badawczych.