Randomizowane badanie medycyny precyzyjnej u pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną z limfocytów T, oparte na podejściu funkcjonalnym.

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (8)

1. Wiek pacjenta ≥15 lat (we Francji: <18 lat).
2. Podpisana świadoma zgoda pacjenta ≥18 lat; dla pacjentów w wieku ≥15 i <18 lat – świadoma zgoda obojga rodziców (tylko we Francji).
3. T-ALL w pierwszym lub drugim nawrocie albo w fazie oporności: a) pierwszy nawrót: jeśli wystąpił ≤24 mies. od uzyskania pełnej remisji oraz nelarabina nie jest uznana za właściwą terapię ratunkową. b) drugi i kolejny nawrót c) oporność: brak odpowiedzi po ≥2 liniach chemioterapii (indukcja + linia leczenia ratunkowego). d) nawrót po transplantacji oraz nawrót po CAR-T
4. Blasty obecne we krwi i/lub szpiku w ilości umożliwiającej wysyłkę materiału do jednego z 3 laboratoriów referencyjnych (FR/ES/NL) lub ocena biologiczna wykonana w ciągu 10 dni przed włączeniem w jednym z tych laboratoriów, z walidacją przynajmniej jednej TTO przez Krajową Komisję Walidacyjną: • TTO1: wenetoklaks + tofacytynib • TTO2: wenetoklaks + ewerolimus + enrylazy* • TTO3: wenetoklaks + 5-azacytydyna
5. ECOG 0-3.
6. Objęcie chorego opieką przez krajowy system ochrony zdrowia (w Polsce Narodowy Fundusz Zdrowia).
7. Brak przeciwwskazań do: wenetoklaksu, tofacytynibu, ewerolimusu, leków glutaminolitycznych (enrylazy) lub 5-azacytydyny.
8. Wyrażenie chęci na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez kobiety o potencjale rozrodczym oraz mężczyzn, których partnerki posiadają potencjał rozrodczy– w trakcie badania i ≥3 miesięcy po jego zakończeniu. (zob. załącznik 13.9).