Jednoramienne badanie fazy III z zastosowaniem wielokrotnych dawek, mające na celu porównanie farmakokinetyki produktów TAK-881 i HYQVIA u osób dorosłych z przewlekłą zapalną poliradikuloneuropatią demielinizacyjną

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (24)

1. Udokumentowane rozpoznanie ogniskowej, wieloogniskowej, dystalnej lub sensorycznej postaci PZPD lub potencjalnej ogniskowej, wieloogniskowej, dystalnej lub sensorycznej postaci PZPD zgodnie z kryteriami Europejskiej Federacji Towarzystw Neurologicznych/Towarzystwa Nerwów Obwodowych (EFNS/PNS) z 2021 r. (Van den Bergh i in., 2021).
2. U uczestnika występuje neuropatia o innej etiologii, w tym: a. dziedziczne neuropatie demielinizacyjne, takie jak dziedziczna neuropatia ruchowo-czuciowa (HSMN), choroba Charcota-Mariego-Tootha (CMT) oraz dziedziczne neuropatie czuciowe i autonomiczne (HSAN); b. neuropatie wtórne do zakażeń, zaburzeń lub chorób ogólnoustrojowych, takich jak zakażenie Borrelia burgdorferi (borelioza), błonica, toczeń rumieniowaty układowy, zespół POEMS (polineuropatia, organomegalia, endokrynopatia, białko M i zmiany skórne), szpiczak osteosklerotyczny, neuropatia cukrzycowa i lędźwiowo-krzyżowa bez cukrzycy, chłoniak, amyloidoza; c. wieloogniskowa neuropatia ruchowa (MMN); d. neuropatia obwodowa wywołana lekami, lekami biologicznymi, chemioterapią lub toksynami.
3. Uczestnik ma jakąkolwiek przewlekłą lub wyniszczającą chorobę lub chorobę ośrodkowego układu nerwowego, która powoduje objawy neurologiczne lub która może zakłócać ocenę PZPD lub punktów końcowych, w tym (między innymi) stwardnienie rozsiane, zapalenie stawów, udar mózgu, chorobę Parkinsona i cukrzycową neuropatię obwodową. Uwaga: Uczestnicy z klinicznie zdiagnozowaną cukrzycą, u których nie występuje cukrzycowa neuropatia obwodowa i którzy mają odpowiednią kontrolę glikemii z poziomem hemoglobiny A1c [HbA1c] <7,5% w badaniu przesiewowym, będą kwalifikować się do udziału w badaniu, pod warunkiem że kryteria elektrodiagnostyczne są zgodne z rozpoznaniem PZPD lub możliwej PZPD w oparciu o kryteria EFNS/PNS 2021, a uczestnik zobowiązuje się do utrzymywania odpowiedniej kontroli glikemii.
4. Uczestnik musi przyjmować lub przyjmował leki immunomodulujące/immunosupresyjne (z wyjątkiem IGIV, cIGSC lub fIGSC), które obejmują między innymi specyficzne inhibitory dopełniacza, rytuksymab, noworodkowe inhibitory receptora Fc (np. efgartigimod) i leki chemioterapeutyczne, w ciągu 6 miesięcy przed badaniami przesiewowymi. Do badania mogą zostać włączeni uczestnicy stosujący długoterminowy, stabilny schemat dawkowania niektórych środków immunomodulujących (np. hydroksychlorochiny) w leczeniu schorzeń innych niż PZPD.
5. Uczestnik musi przyjmować lub przyjmował długotrwale kortykosteroidy ogólnoustrojowe zdefiniowane jako dawki odpowiadające >20 mg/dobę prednizonu przez >30 dni w ciągu 3 miesięcy przed badaniami przesiewowymi. Uwaga: dozwolone jest stosowanie kortykosteroidów w krótkich pulsach oraz doustnych kortykosteroidów w dobowej dawce odpowiadającej ≤20 mg/dobę prednizonu.
6. U uczestnika wykonano wymianę osocza w ciągu 3 miesięcy przed badaniami przesiewowymi.
7. U uczestnika występuje paraproteinemia immunoglobulin M (IgM), w tym gammopatia monoklonalna IgM z wysokim mianem przeciwciał przeciwko glikoproteinie związanej z mieliną.
8. U uczestnika występuje niedobór immunoglobuliny A (IgA) (IgA poniżej 0,07 g/l) ze stwierdzoną obecnością przeciwciał anty-IgA i nadwrażliwością na immunoglobuliny ludzkie w wywiadzie.
9. U uczestnika występuje schorzenie, które może zmieniać katabolizm białek i/lub stosowanie IgG (np. enteropatie z utratą białek i zespół nerczycowy).
10. U uczestnika stwierdzono występowanie w wywiadzie lub objawy kliniczne przewlekłej choroby nerek lub współczynnik przesączania kłębuszkowego wynoszący <30 ml/min/1,73 m2 oszacowany na podstawie równania CKD-EPI (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) (Levey i in., 2009) na etapie badań przesiewowych.
11. U uczestnika stwierdzono w wywiadzie nowotwór złośliwy z całkowitą remisją w okresie krótszym niż 2 lata przed badaniami przesiewowymi lub czynny nowotwór złośliwy wymagający chemioterapii i/lub radioterapii. Uwaga: Uczestnicy z prawidłowo usuniętym rakiem podstawnokomórkowym lub kolczystokomórkowym skóry, rakiem przedinwazyjnym szyjki macicy bądź stabilnym rakiem gruczołu krokowego niewymagającym leczenia, kwalifikują się do udziału w badaniu.
12. U uczestnika występuje zastoinowa niewydolność serca (klasa III/IV wg NYHA), niestabilna dławica piersiowa, niestabilne zaburzenia rytmu serca lub niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (zdefiniowane jako rozkurczowe ciśnienie krwi >100 mm Hg i/lub skurczowe ciśnienie krwi >160 mm Hg podczas okresu przesiewowego potwierdzone w 2 pomiarach wykonanych w odstępie >30 minut).
13. U uczestnika występuje nabyta lub wrodzona trombofilia, taka jak niedobór białka C, niedobór białka S, niedobór antytrombiny i pierwotny zespół przeciwciał antyfosfolipidowych.
14. U uczestnika stwierdzono w wywiadzie zakrzepicę żył głębokich lub tętnicze zdarzenia zakrzepowo-zatorowe (np. udar naczyniowy mózgu, zatorowość płucną) w ciągu 12 miesięcy przed badaniami przesiewowymi.
15. U uczestnika stwierdzono jakikolwiek stan chorobowy, wyniki badań laboratoryjnych lub przedmiotowych, które wykluczają udział, lub dowody kliniczne jakiejkolwiek istotnej ostrej lub przewlekłej choroby, która w opinii badacza może zakłócać pomyślne zakończenie badania lub narazić uczestnika na nadmierne ryzyko.
16. Uczestnik ma stwierdzoną w wywiadzie nadwrażliwość lub uporczywe reakcje (pokrzywka, zaburzenia oddychania, ciężkie niedociśnienie lub anafilaksja) po infuzjach dożylnych immunoglobuliny (IGIV), infuzjach podskórnych immunoglobuliny (IGSC) i/lub infuzjach immunoglobuliny surowicy.
17. U uczestnika występuje stwierdzona nadwrażliwość układowa na dowolną substancję pomocniczą TAK-881/HYQVIA zgodnie z BB/ulotką dla pacjenta/Charakterystyką produktu leczniczego (ChPL).
18. U uczestnika występuje stwierdzona nadwrażliwość układowa na hialuronidazę lub rHuPH20.
19. Uczestnik, który w przeszłości lub podczas badań przesiewowych uzyskał dodatni wynik co najmniej jednego z następujących badań: badanie na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), badanie metodą reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR) w kierunku wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV), badanie metodą PCR w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) typu 1/2. Uwaga: Do badania kwalifikują się wyleczeni pacjenci z wirusowym zapaleniem wątroby typu C w wywiadzie, którzy uzyskają ujemny wynik badania metodą PCR podczas badań przesiewowych.
20. U uczestnika występuje istotna klinicznie niedokrwistość, która uniemożliwia wielokrotne pobieranie próbek krwi podczas badania lub poziom hemoglobiny wynosi <10,0 g/dl podczas badań przesiewowych. Uwaga: jeśli w ocenie badacza nieprawidłowości wykazane w badaniach przesiewowych mogą mieć charakter przejściowy, badania laboratoryjne można powtórzyć. Uzasadnienie badacza należy udokumentować. Wartości laboratoryjne mogą zostać ponownie sprawdzone raz podczas badań przesiewowych, o ile uczestnik może zostać oceniony pod kątem kwalifikacji do badania i może zostać włączony do badania w dozwolonym okresie badań przesiewowych.
21. U uczestnika stwierdzono którykolwiek z następujących wyników badań laboratoryjnych: a. Aktywność aminotransferazy asparaginianowej (AST) i aminotransferazy alaninowej (ALT) w surowicy >2,5 × górna granica normy (GGN). b. Liczba płytek krwi <100 000 komórek/μl. c. Bezwzględna liczba neutrofili <1000 komórek/μl. Uwaga: jeśli w ocenie badacza nieprawidłowości wykazane w badaniach przesiewowych mogą mieć charakter przejściowy, badania laboratoryjne można powtórzyć. Uzasadnienie badacza należy udokumentować. Wartości laboratoryjne mogą zostać ponownie sprawdzone raz podczas badań przesiewowych, o ile uczestnik może zostać oceniony pod kątem kwalifikacji do badania i może zostać włączony do badania w dozwolonym okresie badań przesiewowych.
22. Dotyczy kobiet: uczestniczka jest w ciąży lub karmi piersią na etapie badań przesiewowych.
23. Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym z użyciem badanego produktu leczniczego lub eksperymentalnego wyrobu w ciągu 12 tygodni lub w czasie równym 5 okresom półtrwania (zależnie od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed włączeniem do badania (z wyjątkiem uczestników, którzy przeszli z japońskiego badania TAK-771-3002) lub planuje udział w innym badaniu klinicznym z użyciem badanego produktu leczniczego lub eksperymentalnego wyrobu w trakcie tego badania.
24. Uczestnik jest pracownikiem ośrodka badawczego, członkiem najbliższej rodziny (np. współmałżonkiem, rodzicem, synem, córką, bratem, siostrą) lub pozostaje na utrzymaniu pracownika ośrodka badawczego, który jest zaangażowany w prowadzenie tego badania, lub istnieje ryzyko, że uczestnik udziela zgody pod przymusem.