Badanie fazy III mające na celu ocenę sposobu przetwarzania produktu Xembify przez organizm w porównaniu z produktem Gamunex-C i określenie jego bezpieczeństwa u osób z przewlekłą zapalną poliradikuloneuropatią demielinizacyjną (CIDP)

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (16)

1. Rozpoznana polineuropatia z jakiejkolwiek innej przyczyny (w tym wieloogniskowa neuropatia ruchowa; gammopatia monoklonalna o niepewnym znaczeniu z przeciwciałami IgM przeciwko mielinowo-związanej glikoproteinie; dziedziczna neuropatia demielinizacyjna; polineuropatia, organomegalia, endokrynopatia, zespół białek monoklonalnych ze zmianami skórnymi; neuropatia radikulopleksusa lędźwiowo-krzyżowego; polineuropatia związana z cukrzycą; polineuropatia związana z chorobami ogólnoustrojowymi lub polineuropatia wywołana lekami lub toksynami).
2. Ciężkie choroby i stany, które mogą zakłócać ocenę badanego produktu lub zadowalający przebieg badania, takie jak: a. obecna choroba nowotworowa lub allogeniczny przeszczep szpiku kostnego/komórek macierzystych w wywiadzie, b. niewydolność serca (klasa III/IV wg klasyfikacji Nowojorskiego Towarzystwa Kardiologicznego), kardiomiopatia, znaczna arytmia serca wymagająca leczenia, niestabilna lub zaawansowana choroba niedokrwienna serca, zastoinowa niewydolność serca lub ciężkie nadciśnienie tętnicze, c. przewlekła choroba nerek w stadium IV lub V, d. nabyty stan chorobowy, o którym wiadomo, że powoduje wtórny niedobór odporności, taki jak przewlekła białaczka limfocytowa, chłoniak, szpiczak mnogi, przewlekła lub nawracająca neutropenia (bezwzględna liczba neutrofilów mniejsza niż 1000/μl [1,0 × 109/l]) lub zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV)/zespół nabytego niedoboru odporności, np. znane zaburzenia krwawienia, f. ciężkie choroby skóry w planowanych miejscach wstrzyknięcia, g. nadużywanie alkoholu, narkotyków lub leków lub h. inne zaburzenia, w przypadku których leczenie za pomocą IGSC byłoby przeciwwskazane podczas badania.
3. Epizod zakrzepowy w wywiadzie (w tym zakrzepica żył głębokich, stwierdzony stan nadkrzepliwości, zawał mięśnia sercowego, zatorowość płucna lub udar zakrzepowo-zatorowy).
4. Znane reakcje alergiczne lub inne ciężkie działania niepożądane na produkty krwiopochodne, w tym nietolerancja poprzedniego leczenia IVIG w dawce do 1 g/kg mc. co 3 tygodnie, hemoliza w wywiadzie po wlewie IVIG, aseptyczne zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych, nawracający silny ból głowy, nadwrażliwość lub ciężka uogólniona reakcja skórna.
5. U uczestnika wystąpił nawrót CIDP wymagający modyfikacji leczenia w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym lub między badaniem przesiewowym a randomizacją.
6. Leczenie którymkolwiek z następujących leków: a. alemtuzumab lub rytuksymab w ciągu 12 miesięcy przed wizytą przesiewową; b. cyklofosfamid, interferon, inhibitory czynnika martwicy nowotworu alfa, fingolimod lub blokery fragmentów receptora krystalicznego (FCRn), w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową; c. wymiana osocza lub inhibitory układu dopełniacza w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową; d. zmiany w następującym leczeniu w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową: metotreksat, azatiopryna lub mykofenolan lub jakiekolwiek inne leki immunosupresyjne w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową; e. uczestnicy przyjmujący kortykosteroidy w dawce odpowiadającej ≥20 mg/dobę prednizonu. Uczestnicy przyjmujący niskie dawki kortykosteroidów (dawka odpowiadająca <20 mg/dobę prednizonu) mogą zostać włączeni, jeśli dawka była stabilna w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed wizytą przesiewową i dawka prawdopodobnie nie zostanie zmieniona w trakcie trwania badania (dozwolone są kortykosteroidy wziewne lub miejscowe).
7. Uczestnicy wymagający dawki IGIV: a. większej niż 1,0 g/kg mc. co 3 tygodnie lub b. mniejszej niż 0,3 g/kg mc. co 3 tygodnie lub c. większej niż 90 g IGIV co 3 tygodnie lub d. mniejszej niż 20 g IGIV co 3 tygodnie.
8. Pacjenci ze stwierdzonym niedoborem IgA i ze stwierdzonymi przeciwciałami przeciwko IgA.
9. Kobiety zdolne do posiadania potomstwa, które są w ciąży, mają dodatni wynik testu ciążowego podczas wizyty przesiewowej (surowica) lub IV#1 w punkcie początkowym (mocz) (test oparty na ludzkiej gonadotropinie kosmówkowej [HCG]), karmią piersią lub nie wyrażają zgody na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji (hormonalne preparaty antykoncepcyjne przyjmowane doustnie, w postaci plastra, krążka dopochwowego, we wstrzyknięciach lub w postaci implantów, wkładka wewnątrzmaciczna lub system wewnątrzmaciczny, prezerwatywa lub kapturek naszyjkowy z pianką/żelem/listkiem/kremem/czopkiem plemnikobójczym, sterylizacja mężczyzny lub rzeczywista abstynencja seksualna) w trakcie całego badania. Uwaga 1: Kobiety nie mogące zajść w ciążę, będące po menopauzie lub bezpłodne (na skutek histerektomii, obustronnego wycięcia jajowodów lub podwiązania jajowodów), co definiuje się jako brak miesiączki przez 12 kolejnych miesięcy bez innej przyczyny medycznej. Uwaga 2: Rzeczywista abstynencja seksualna: jeśli jest to zgodne z preferowanym i zwyczajowym stylem życia uczestnika. (Okresowa abstynencja [np. metoda kalendarzowa, owulacyjna, objawowo-termiczna i poowulacyjna], deklarowanie zachowania abstynencji przez cały czas trwania badania oraz stosunek przerywany nie są uważane za akceptowalne metody antykoncepcji.)
10. Stwierdzona znaczna proteinuria (≥3+ lub stwierdzona utrata białka w moczu >1 g/24 godziny lub zespół nerczycowy), ostra niewydolność nerek, pacjenci poddawani dializie i/lub z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek w przesiewowych badaniach laboratoryjnych (azot mocznikowy we krwi [BUN] >3-krotnie przekraczający górną granicę normy [GGN] lub stężenie kreatyniny ponad 1,5-krotnie przekraczające GGN).
11. Wartości przesiewowe aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub aminotransferazy alaninowej (ALT) przekraczające ≥2,5 x GGN dla oczekiwanego zakresu normy dla laboratorium wykonującego badanie.
12. Stężenie hemoglobiny <10 g/dl podczas badania przesiewowego.
13. Obecne stosowanie terapii przeciwzakrzepowej, która sprawiłaby, że podawanie IGSC byłoby niewskazane w ocenie badacza (tj. antagoniści witaminy K, doustne leki przeciwzakrzepowe niebędące antagonistami witaminy K [np. eteksylan dabigatranu ukierunkowany na czynnik IIa, rywaroksaban, edoksaban i apiksaban ukierunkowany na czynnik Xa] oraz leki przeciwzakrzepowe podawane pozajelitowo [np. fondaparynuks]).
14. Rozpoznany zespół nadlepkości.
15. Rozpoznane zakażenie wirusem HIV, przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu B (HBV) lub przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu C (HCV).
16. Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub, jeśli jest to znane, w czasie odpowiadającym 5 okresom półtrwania badanego produktu przed badaniem przesiewowym (dozwolony jest udział w badaniach obserwacyjnych bez stosowania leków eksperymentalnych [nieinterwencyjnych]).