Trwające 20 tygodni wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie maskowane, z grupą kontrolną placebo badanie preparatu EPX-100 (chlorowodorek klemizolu) jako terapii uzupełniającej u dzieci i dorosłych z zespołem Dravet (badanie ARGUS)

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (8)

1. Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku 2 lat i starsi w momencie uzyskania zgody.
2. Uczestnik lub rodzic/przedstawiciel ustawowy wyraża chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i opinii małoletniego (jeśli dotyczy) przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
3. Rozpoznanie kliniczne zespołu Dravet. Uczestnicy muszą mieć napady padaczkowe, które nie są w pełni kontrolowane przyjmowanymi lekami przeciwpadaczkowymi oraz spełniać następujące kryteria: • wystąpienie napadów padaczkowych przed ukończeniem 18 miesiąca życia, • Prawidłowy rozwój w momencie wystąpienia napadu , • co najmniej jeden rodzaj policzalnych napadów padaczkowych o charakterze ruchowym w wywiadzie, • MRI mózgu bez wad wrodzonych kory mózgowej (z wyłączeniem łagodnej atrofii związanej z naturalnym postępowaniem zespołu Dravet), • mutacja genetyczna genu SCN1A musi być udokumentowana
4. Uczestnika do udziału w badaniu musi zatwierdzić niezależny kontroler we współpracy z głównym badaczem. Uczestnicy zostaną zakwalifikowani do udziału w badaniu po zapoznaniu się z historią choroby i napadów padaczkowych uczestnika, wynikami badań neuroobrazowych, wynikami badań elektroencefalograficznych (EEG), raportem genetycznym potwierdzającym mutację genu SCN1A oraz po przeanalizowaniu i sklasyfikowaniu co najmniej 28 dni napadów w okresie wyjściowym.
5. Policzalne napady padaczkowe o charakterze ruchowym w ciągu co najmniej 28-dniowego okresu przesiewowego/badawczego
6. Uczestnicy powinni przyjmować leki przeciwpadaczkowe w stabilnym schemacie leczenia przez co najmniej 30 dni przed pierwszą wizytą i być ogólnie w dobrym stanie zdrowia.
7. Uczestnik lub rodzic/przedstawiciel ustawowy jest w stanie i chce prowadzić dokładny i kompletny dziennik napadów padaczkowych i przyjmowanych leków przez cały czas trwania badania.
8. Kobiety aktywne seksualnie w wieku rozrodczym (WCBP) muszą stosować dopuszczalną z medycznego punktu widzenia metodę antykoncepcyjną i mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy krwi lub moczu wykonanego podczas badań przesiewowych (pierwsza wizyta) i randomizacji (druga wizyta). WCBP definiuje się jako kobietę posiadającą zdolność biologiczną do zajścia w ciążę. Lista dopuszczalnych medycznie metod antykoncepcji znajduje się w rozdziale 12.7 Protokołu. U uczestników, którzy nie są aktywni seksualnie, abstynencja jest akceptowalną formą antykoncepcji, a mocz będzie badany zgodnie z protokołem. W przypadku kobiet w wieku niezdolności do zajścia ciążę, tj. po menopauzie lub menopauzie chirurgicznej, stan ten musi być odnotowany w wywiadzie medycznym. Kobiety w ciąży są wykluczone z tego badania.