Badanie skutecznośnci leczenia zespołu rakowiaka z zastosowaniem schematu codziennego przyjmowania paltusotyny podawanej doustnie

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (10)

1. Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody na piśmie przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
2. Chęć i zdolność do przestrzegania procedur badania określonych w protokole, w tym przestrzeganie w co najmniej 70% zaleceń dotyczących Dzienniczka objawów zespołu rakowiaka w okresie 2 tygodni przed Wizytą S2 i przed Wizytą w Dniu 1.
3. Mężczyźni lub kobiety w wieku ≥18 lat w okresie badań przesiewowych.
4. Udokumentowany zespół rakowiaka wymagający leczenia medycznego. U uczestników muszą występować następujące objawy zaczerwienienia z częstymi BM lub bez nich: • U uczestników wcześniej nieleczonych/obecnie nieleczonych SRL musi występować średnio >1 epizod zaczerwienia/dobę w okresie 14 dni i muszą oni uzyskać wynik stężenia 5-HIAA lub serotoniny w osoczu w okresie przesiewowym ≥2 × GGN. • U uczestników odstawiających SRL musi wystąpić zwiększenie średniej liczby codziennych epizodów zaczerwienienia i średnio >1 epizod zaczerwienienia/dobę w okresie 14 dni w okresie wypłukiwania.
5. Możliwa do oceny dokumentacja miejscowo zaawansowanych lub przerzutowych, potwierdzonych w badaniu histopatologicznym, dobrze zróżnicowanych NET. Guzy muszą być guzami stopnia 1 lub 2 ze wskaźnikiem Ki-67 ≤10% według klasyfikacji nowotworów neuroendokrynnych Światowej Organizacji Zdrowia. Uczestnicy ze wskaźnikiem Ki-67 >10% nie kwalifikują się do udziału w badaniu.
6. Brak istotnej progresji choroby w ocenie badacza w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed randomizacją do RCP. Uwaga: Badanie TK lub MRI zostanie wykonane w okresie przesiewowym i należy je porównać z poprzednimi badaniami obrazowymi wykonanymi przed rozpoczęciem badania w celu oceny stabilności choroby u uczestników otrzymujących leczenie podtrzymujące SRL, natomiast do oceny stabilności choroby u nowo zdiagnozowanych uczestników, którzy nie byli wcześniej leczeni SRL, należy wykorzystać objawy kliniczne i/lub oceny biomarkerów.
7. Wcześniejsza dokumentacja dotycząca dodatniego statusu guza pod kątem receptorów somatostatynowych na podstawie badania PET lub scyntygrafii receptorów somatostatynowych. Uwaga: Jeśli uczestnik nie posiada wcześniejszej dokumentacji, status ten można ustalić w okresie przesiewowym.
8. U uczestników, którzy są obecnie leczeni oktreotydem/lanreotydem i którzy wyrażą zgodę na przerwanie leczenia, musi występować co najmniej 1 wcześniejszy przypadek podwyższonego poziomu 5-HIAA lub serotoniny, na podstawie próbki moczu lub krwi. Uwaga: w przypadku uczestników, u których w przeszłości nie stwierdzono podwyższonego poziomu 5-HIAA lub serotoniny wynik badania próbek pobranych podczas badań przesiewowych można uznać za wynik historyczny, ponieważ został on uzyskany przed randomizacją.
9. Uczestniczki odbywające stosunki heteroseksualne muszą: • być niezdolne do posiadania potomstwa, co definiuje się jako przejście zabiegu sterylizacji chirurgicznej (tj. histerektomii, obustronnej salpingektomii lub obustronnej owariektomii) LUB • być w okresie pomenopauzalnym z brakiem miesiączki od co najmniej 1 roku. U uczestniczek, u których brak miesiączki trwa krócej niż 1 rok, wymagane jest potwierdzenie za pomocą 2 pomiarów stężenia FSH. Jako 1 z 2 pomiarów można wykorzystać udokumentowany, wcześniejszy wynik badania wykonanego przed rozpoczęciem badań przesiewowych. W celu potwierdzenia statusu menopauzy wartość FSH powinna wynosić ≥30 j.m./l LUB • wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji od momentu rozpoczęcia okresu przesiewowego do co najmniej 2 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Stosowanie antykoncepcji przez mężczyzn i kobiety powinno być również zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych. Okresowa abstynencja seksualna (tj. metoda kalendarzykowa, owulacyjna, objawowo-termiczna i poowulacyjna) i stosunek przerywany (coitus interruptus), stosowanie tylko środków plemnikobójczych i metoda laktacyjnego braku miesiączki (LAM) nie są dopuszczalnymi metodami antykoncepcji. Nie należy stosować jednocześnie prezerwatywy żeńskiej i męskiej.
10. Mężczyźni uczestniczący w badaniu muszą wyrazić zgodę na stosowanie prezerwatywy podczas stosunków płciowych z partnerką zdolną do posiadania potomstwa od momentu rozpoczęcia badań przesiewowych do co najmniej 2 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku (lub być po zabiegu sterylizacji chirurgicznej [tj. zabiegu wazektomii z potwierdzonym brakiem nasienia w ejakulacie] lub wyrazić zgodę na zachowanie abstynencji seksualnej w sposób długotrwały i stały). Mężczyźni uczestniczący w badaniu powinni również wyrazić zgodę na nieoddawanie nasienia przez cały czas trwania badania i przez co najmniej 2 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.