Wieloośrodkowe, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby badanie fazy Ib/II, z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające stosowanie IM-101 u dorosłych uczestników z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną oraz miastenią oczną

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (23)

1. Wszyscy uczestnicy Wcześniejsze narażenie na IM-101.
2. Dodatni wynik badania na obecność przeciwciał anty-MuSK.
3. Przebyty zabieg tymektomii lub jakikolwiek inny zabieg chirurgiczny na grasicy w okresie 12 miesięcy poprzedzających badania przesiewowe lub planowany w trakcie trwania badania.
4. Przebyty złośliwy grasiczak (pacjenci ze stadium I mogą zostać włączeni do badania) lub występująca w wywiadzie choroba nowotworowa w ciągu ostatnich 5 lat przed badaniem przesiewowym, z wyjątkiem odpowiednio leczonego podstawnokomórkowego raka skóry, raka kolczystokomórkowego skóry lub raka szyjki macicy w postaci przedinwazyjnej.
5. Stwierdzone w wywiadzie jakiekolwiek zaburzenia immunologiczne inne niż MG lub jakiekolwiek inne schorzenia, które wpływałyby na dokładną ocenę klinicznej gMG lub oMG lub które wymagałyby przewlekłego doustnego, dożylnego, domięśniowego lub dostawowego leczenia kortykosteroidami. Występowanie dobrze kontrolowanej choroby tarczycy, zgodnie z informacjami przekazanymi przez Badacza lub lekarza prowadzącego uczestnika, odnotowanej w dokumentacji źródłowej, nie wyklucza uczestnika z udziału w badaniu.
6. Występująca w przeszłości lub aktualnie rozpoznana aktywna gruźlica albo aktualne leczenie utajonej gruźlicy, lub nieleczona utajona gruźlica stwierdzona na podstawie uzyskanego w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową dodatniego wyniku testu skórnego pod kątem gruźlicy z zastosowaniem oczyszczonej pochodnej białkowej ze stwardnieniem (odczynem) o wielkości ≥5 mm. Ponadto należy wyłączyć uczestnika z udziału w badaniu, jeżeli aktualnie w swoim gospodarstwie domowym kontaktuje się z osobą z czynną gruźlicą lub uczestnik uzyskał dodatni wynik testu QuantiFERON TB Gold podczas badań przesiewowych, chyba że ukończył chemioprofilaktykę utajonej gruźlicy (zgodnie z obowiązującymi lokalnymi wytycznymi) przed wizytą przesiewową.
7. Zakażenie N. meningitidis w wywiadzie.
8. Objawy kliniczne, które w opinii badacza pokrywają się z przełomem/zaostrzeniem gMG lub pogorszeniem stanu klinicznego, w ciągu 28 dni przed randomizacją (Dniem 1).
9. Stwierdzona w wywiadzie nadwrażliwość na dowolny składnik leczenia stosowanego w badaniu.
10. Stwierdzone lub podejrzewane nadużywanie alkoholu lub substancji psychoaktywnych bądź uzależnienie od nich w okresie 1 roku poprzedzającego badania przesiewowe.
11. Dowody na występowanie wirusowego zapalenia wątroby typu B, wirusowego zapalenia wątroby typu C lub zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV-1 lub HIV-2) podczas badań przesiewowych.
12. Czynne ogólnoustrojowe zakażenie bakteryjne, wirusowe albo grzybicze w ciągu 14 dni poprzedzających podanie pierwszej dawki leczenia stosowanego w badaniu.
13. Występowanie gorączki udokumentowanej na podstawie temperatury ≥37,8°C (100,04°F) mierzonej w ustach lub ≥37,3°C (99,14°F) na skórze (pod pachą) lub ≥38,3°C (100,94°F) w uchu w ciągu 7 dni poprzedzających pierwsze podanie dawki leczenia stosowanego w badaniu.
14. Stosowanie następujących rodzajów leczenia we wskazanych okresach: a. Dożylne immunoglobuliny (IVIg) lub immunoglobuliny podawane podskórnie w okresie 4 tygodni poprzedzających badania przesiewowe; b. Stosowanie wymiany osocza (PLEX) w okresie 4 tygodni poprzedzających badania przesiewowe; c. Stosowanie rytuksymabu, takrolimusu lub cyklofosfamidu w okresie 6 miesięcy poprzedzających badania przesiewowe; d. Stosowanie noworodkowego blokera receptora Fc (FcRn) w okresie 6 tygodni poprzedzających badania przesiewowe; e. Stosowanie inhibitora C5, dopuszczonego do stosowania w leczeniu gMG, w zalecanym schemacie dawkowania, przez okres 2 miesięcy (zilukoplan lub ekulizumab) lub 3 miesięcy (rawulizumab) poprzedzających badania przesiewowe.
15. Leczenie w przeszłości dowolnym inhibitorem układu dopełniacza, zakończone jednak niepowodzeniem z powodu nietolerancji lub braku skuteczności.
16. Kliniczne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych podczas badań przesiewowych, w tym: a. Aminotransferaza asparaginianowa (AST) / aminotransferaza alaninowa (ALT) >2-krotność górnej granicy normy (GGN); b. Bilirubina całkowita >1,5 × GGN; c. Szacunkowy wskaźnik filtracji kłębuszkowej <60 ml/min/1,73 m2 na podstawie wzoru Modyfikacji diety w chorobach nerek.
17. Udział w innym badaniu interwencyjnym obejmującym leczenie albo stosowanie jakiegokolwiek leczenia eksperymentalnego w ciągu 30 dni przed badaniami przesiewowymi albo 5 okresów półtrwania leku badanego, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
18. Ciąża, karmienie piersią albo planowane poczęcie dziecka w trakcie trwania badania.
19. Planowany zabieg chirurgiczny wymagający znieczulenia ogólnego w trakcie trwania badania.
20. Wszelkie schorzenia medyczne lub psychologiczne, klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych lub czynniki ryzyka, które w opinii Badacza lub Monitora Medycznego mogą zakłócać udział w badaniu, stwarzać dodatkowe ryzyko dla uczestnika lub utrudniać ocenę uczestnika lub wyników badania.
21. Tylko uczestnicy z oMG Uczestnik z utrwaloną oftalmoplegią.
22. Tylko uczestnicy z oMG Zabieg retrakcji powieki w wywiadzie.
23. Tylko uczestnicy z oMG Występowanie w rodzinie klinicznie istotnego opadania powiek lub podwójnego widzenia lub innych znanych chorób prowadzących do opadania powiek, osłabienia mięśni obwodowych lub podwójnego widzenia.