Kluczowe badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo stosowania i skuteczność efimosferminu alfa u uczestników z potwierdzonym w biopsji stłuszczeniowym zapaleniem wątroby związanym z dysfunkcją metaboliczną (MASH) ze stopniem zwłóknienia F2 lub F3 (BOS-580-301)

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (15)

1. Przeciwwskazania albo brak możliwości do przeprowadzenia przezskórnej biopsji wątroby.
2. ALT lub AST ≥5*górna granica normy (GGN).
3. Bilirubina całkowita ≥1,3 miligrama na decylitr (mg/dl). Uczestnicy z udokumentowanym zespołem Gilberta mogą zostać włączeni do badania, jeżeli wystąpiło u nich izolowane zwiększenie stężenia bilirubiny całkowitej ≥1,3 mg/dl i stężenie bilirubiny bezpośredniej wynosi ≤20% bilirubiny całkowitej; w przeciwnym razie zostaną wyłączeni z udziału w badaniu.
4. Albumina w surowicy ≤3,5 gramów na decylitr (g/dl).
5. Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) ≥1,3 nie spowodowany leczeniem przeciwzakrzepowym. Uczestnicy otrzymujący przewlekłe leczenie przeciwzakrzepowe z wyższymi wartościami INR mogą zostać włączeni wedle uznania badacza i monitora medycznego badania.
6. Fosfataza alkaliczna (ALP) ≥2*GGN.
7. Liczba płytek krwi (PLT) <140 000 na (/) milimetr sześcienny (mm^3); osoby z liczbą PLT między 110 000/mm^3 i 140 000/mm^3 mogą zostać włączone po konsultacji z monitorem medycznym badania.
8. Stężenie kreatyniny w surowicy ≥1,5 mg/dl albo klirens kreatyniny ≤60 mililitrów (ml)/min/1,73 m² według wzoru opracowanego przez Stowarzyszenie na Rzecz Przewlekłych Chorób Nerek (ang. Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration).
9. Alfa-fetoproteina ≥20 nanogram na mililitr (ng/ml).
10. Hemoglobina glikowana ≥9,0%.
11. Model końcowego stadium choroby wątroby ≥12, chyba że wynik jest podwyższony w przypadku braku zaburzeń czynności wątroby (np. zespołu Gilberta).
12. Fosfatydyloetanol (PEth) ≥80 ng/ml podczas badań przesiewowych.
13. Dowody na występowanie dowolnego z poniższych zakażeń: – ludzki wirus upośledzenia odporności; – wirus zapalenia wątroby typu B (HBsAg wykrywalny podczas badań przesiewowych); – wirus zapalenia wątroby typu C (HCV).
14. Przewlekła choroba wątroby z dowolnej innej przyczyny, w tym w szczególności alkoholowa choroba wątroby; dowody na występowanie nadciśnienia wrotnego; wirusowe zapalenie wątroby lub stwierdzona w wywiadzie marskość wątroby lub dowody na występowanie marskości wątroby w przesiewowej biopsji wątroby; lub zdekompensowana choroba wątroby, taka jak wodobrzusze kliniczne, krwawiące żylaki żołądka i przełyku, zespół wątrobowo-nerkowy lub encefalopatia wątrobowa przed badaniami przesiewowymi lub w Dniu 1.
15. Występowanie obecnie lub w przeszłości nadmiernego spożywania alkoholu przez ≥3 miesiące w okresie 12 miesięcy przed badaniami przesiewowymi.