Randomizowane, wieloośrodkowe, prowadzone w grupach równoległych metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane za pomocą placebo badanie kliniczne mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki produktu Xembify® w połączeniu ze standardowym leczeniem farmakologicznym w porównaniu z placebo w połączeniu ze standardowym leczeniem farmakologicznym w celu zapobiegania zakażeniom u pacjentów z hipogammaglobulinemią oraz nawracającymi lub ciężkimi zakażeniami związanymi z przewlekłą białaczką limfocytową B-komórkową, szpiczakiem mnogim i chłoniakiem nieziarniczym

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (22)

1. Pacjenci po udokumentowanym przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych w wywiadzie.
2. Pacjenci stosujący obecnie leczenie substytucyjne immunoglobulinami (IgRT) lub otrzymujący wcześniej leczenie substytucyjne IgG (czyli wcześniejsze leczenie substytucyjne immunoglobulinami) w okresie 6 miesięcy przed wizytą przesiewową.
3. Pacjenci z aktywnymi zakażeniami lub otrzymujący antybiotyki profilaktycznie albo w celach leczniczych podczas wizyty przesiewowej. Dozwolona jest swoista wspomagająca profilaktyka przeciwzakaźna zdefiniowana w wytycznych NCCN dotyczących PBL lub w wytycznych iwCLL, albo
4. Pacjenci z aktywnymi wtórnymi nowotworami złośliwymi.
5. Pacjenci ze stwierdzonym pierwotnym niedoborem odporności (PI).
6. Pacjenci, w przypadku których przewidywany czas przeżycia jest krótszy niż 1,5 roku.
7. Pacjenci z klinicznymi cechami jakiejkolwiek istotnej ostrej lub przewlekłej choroby, która w opinii badacza może utrudniać pomyślne ukończenie badania lub narażać pacjenta na nadmierne ryzyko ze względów medycznych.
8. Pacjenci, u których stwierdzono poważne działanie niepożądane (AR) po podaniu immunoglobuliny lub jakąkolwiek reakcję anafilaktyczną po przetoczeniu krwi bądź jakiegokolwiek produktu krwiopochodnego
9. Pacjenci z występującą w przeszłości pęcherzową chorobą skóry, zaburzeniami krwotocznymi, rozsianą wysypką, nawracającymi zakażeniami skóry lub innymi zaburzeniami, w przypadku których podawanie wstrzyknięć podskórnych w trakcie badania byłoby przeciwwskazane, według uznania głównego badacza.
10. Pacjenci ze stwierdzonym selektywnym niedoborem immunoglobuliny A (IgA) (z przeciwciałami lub bez przeciwciał przeciwko IgA) (Uwaga: to kryterium wykluczenia dotyczy określonej jednostki diagnostycznej. Nie wyklucza ono innych postaci pierwotnego niedoboru odporności humoralnej, w którym obniżonemu poziomowi IgA towarzyszy także obniżony poziom IgG wymagający substytucji IgG).
11. Kobiety zdolne do posiadania potomstwa, które są w ciąży, uzyskały dodatni wynik testu ciążowego podczas wizyty przesiewowej (w teście opartym na oznaczeniu ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej w surowicy), karmią piersią lub nie wyrażają zgody na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcyjnej (hormonalne preparaty antykoncepcyjne przyjmowane doustnie, we wstrzyknięciach lub w postaci implantów, wkładka wewnątrzmaciczna lub system wewnątrzmaciczny, prezerwatywa lub kapturek naszyjkowy z pianką/żelem/powłoką/kremem/czopkiem plemnikobójczym, sterylizacja mężczyzny lub rzeczywista abstynencja seksualna*) przez cały czas trwania badania. Uwaga: *rzeczywista abstynencja seksualna: gdy postępowanie takie jest zgodne z preferowanym i typowym trybem życia danej osoby. (Okresowa abstynencja [np. metoda kalendarzowa, owulacyjna, objawowo termiczna i poowulacyjna], deklarowanie zachowania abstynencji przez cały czas trwania badania oraz stosunek przerywany nie są uważane za akceptowalne metody antykoncepcyjne.)
12. Pacjenci z ciężką chorobą nerek (zdefiniowaną na podstawie wartości szacunkowego współczynnika filtracji kłębuszkowej [eGFR] <30 ml/min/1,73 m2) według ustaleń głównego badacza.
13. Pacjenci, u których podczas wizyty przesiewowej aktywność enzymów wątrobowych (aminotransferazy alaninowej [ALT], aminotransferazy asparaginianowej [AST], gammaglutamylotransferazy [GGT] lub dehydrogenazy mleczanowej [LDH]) ponad 3 krotnie przekracza górną granicę normy (GGN), według oznaczeń w laboratorium wykonującym badanie.
14. Pacjenci z chorobą zakrzepowo zatorową (np. zawał mięśnia sercowego, incydent naczyniowo mózgowy lub przemijający napad niedokrwienny) lub zakrzepicą żył głębokich stwierdzoną w wywiadzie (1 epizod w okresie roku przed wizytą przesiewową lub 2 epizody w ciągu całego życia) lub rozpoznaną obecnie.
15. Niniejsze kryterium zostało usunięte w wersji 6.0
16. Pacjenci ze stwierdzonym obecnie zespołem nadlepkości krwi lub stanami związanymi z nadkrzepliwością krwi
17. Pacjenci ze stwierdzonym w przeszłości zakażeniem lub klinicznymi objawami przedmiotowymi i podmiotowymi odpowiadającymi aktualnemu zakażeniu wirusem zapalenia wątroby typu B lub typu C.
18. Pacjenci z niewyrównanym nadciśnieniem tętniczym (skurczowe ciśnienie tętnicze [RR skurczowe] >140 mmHg i/lub rozkurczowe ciśnienie tętnicze [RR rozkurczowe] >90 mmHg) oraz częstością akcji serca (tętno) >100 uderzeń na minutę.
19. Pacjenci, u których stwierdzono nadużywanie substancji psychoaktywnych lub leków na receptę w okresie 12 miesięcy przed wizytą przesiewową.
20. Pacjenci, którzy uczestniczyli w innym badaniu klinicznym w okresie 30 dni przed oceną przesiewową (dozwolony jest udział w badaniach obserwacyjnych bez stosowania terapii eksperymentalnych [nieinterwencyjnych]).
21. Pacjenci i (lub) ich opiekunowie, którzy nie wyrażają chęci zastosowania się do któregokolwiek aspektu protokołu przez cały czas trwania badania.
22. Pacjenci, którzy zdaniem badacza mogą mieć problemy z przestrzeganiem protokołu oraz określonych w nim procedur.